Το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο

1.000.000 ευρώ στοιχίζει το φάρμακο που ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency - EMA) έδωσε το «πράσινο φως» για να προχωρήσει η πρώτη εξειδικευμένη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη - και γενικότερα η πρώτη στον δυτικό κόσμο. Πρόκειται για το φάρμακο Glybera, ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας το οποίο θεραπεύει μια πολύ σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης λιπάσης (ένζυμο LPL).

Μόνο λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα.
Τo Glybera δοκιμάστηκε με επιτυχία σε τρεις κλινικές δοκιμές, στις οποίες συμμετείχαν 27 ασθενείς.

Η εν λόγω ασθένεια, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, σύμφωνα με το "Nature".

Οι γονιδιακές θεραπείες, που αφορούν την εισαγωγή (με τη βοήθεια ιών ως «οχημάτων») υγιούς DNA στο γενετικό υλικό του ασθενούς, ώστε να αντικατασταθούν τα ελαττωματικά γονίδια και να αποκατασταθεί η ομαλή λειτουργία των κυττάρων.

Η σύσταση για έγκριση εκ μέρους της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, θα πρέπει να εγκριθεί και από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κάτι που αναμένεται να συμβεί. Σε πρώτη φάση, τον Ιούνιο του 2011, ο Οργανισμός είχε γνωμοδοτήσει αρνητικά για το φάρμακο όμως, μετά από ενδελεχή επαναξιολόγηση, σε δεύτερο στάδιο άλλαξε τη γνώμη του σε θετική.

Πιο εξειδικευμένες πληροφορίες μπορείτε να βρείτε εδώ

Παρακάτω ακολουθεί ένα βίντεο που εξηγεί μέσω animation πολύ χονδρικά πως λειτουργεί γενικά η γονιδιακή θεραπεία. Δυστυχώς, δεν έχει ελληνικούς υπότιτλους.

Πηγή: http://www.ramnousia.com/